Um auf wiederkehrende Probleme in der Versorgungssicherheit von Metalcaptase aufmerksam zu machen, haben wir Anfang November den folgenden Brief an die Mitglieder des Bundestages Nora Seitz (CDU) und Matthias Mieves (SPD) gemailt, die auch im Ausschuss für Gesundheit des Bundestages sitzen:
„ Wir fordern Versorgungssicherheit mit Medikamenten auch für die Seltenen!
Der Morbus Wilson e.V. fordert:
- Eine nationale Medikamentenreserve für die erforderlichen Medikamente, auf die Patient:innen mit der Seltenen Erkrankung Morbus Wilson angewiesen sind.
- Eine Überprüfung der Preisanpassungsvorgaben für lange im Markt etablierte Medikamente.
Hintergrund:
Wir sind eine bundesweit aktive Patientenorganisation und vertreten die Seltene Erkrankung Morbus Wilson. Für diese Erkrankung bestehen gut etablierte medikamentöse Behandlungsmethoden. First-Line Wirkstoff ist D-Pencillamin, das unter dem Produktnamen „Metalcaptase“ von der Fa. Heyl, Berlin, angeboten wird. Das Medikament wird in Deutschland hergestellt und ist seit Jahrzehnten auf dem Markt.
Diesen Sommer wurden wir erneut damit konfrontiert, dass die bislang sehr zuverlässige Versorgung mit diesem Medikament nicht gesichert zu sein scheint, was jahrzehntelang als eine Selbstverständlichkeit galt.
Ursache für Lieferengpässe:
Dem einzigen Hersteller des Medikaments, die Berliner Firma Heyl, werden enorme Hürden auferlegt, was die Anhebung des Verkaufspreises des Medikaments betrifft.
Es ist nach Aussage des Herstellers uns gegenüber nicht mehr möglich, das Medikament vom Wirkstoff bis zur fertig verpackten Tablette selbst wirtschaftlich herzustellen. Dies führte bereits im Jahr 2014 zur Verlagerung der Tablettenproduktion an Lohnhersteller. Für diese Fabriken sind Aufträge mit geringen Chargen, wie bei einer Seltenen Erkrankung üblich, wenig attraktiv im Vergleich zu einem pharmazeutischen Massenprodukt.
Lieferengpass 2022 und Auswirkungen:
2022 war die Firma Heyl lieferunfähig für die von Erwachsenen eingenommene Medikation, weil der Lohnhersteller nicht die geforderte Qualität liefern konnte. Heyl hatte offenbar nicht genügend Vorräte vorproduziert. Die für Kinder verkleinerte Dosierung ist seitdem und bis heute (!) lieferunfähig. Dies war in den 25 Jahren zuvor nicht ein einziges Mal aufgetreten. Die Patient:innen wurden allein gelassen. Wir als Selbsthilfeorganisation mussten selbst recherchieren, wie Medikamente aus dem Ausland bezogen werden können. Wir informierten dann auf unserer Webseite über vorhandene Alternativen und steuerten in besonders prekären Fällen sogar Medikamente aus dem privaten Vorrat bei. Vorübergehend verhängte Frankreich ein Exportverbot, weil die Angst bestand, dass ansonsten auch Frankreich unterversorgt werde.
Der Bezug der Medikamente aus Portugal und Spanien war möglich, dauerte aber bis zu 6 Wochen.
Viele Patient:innen klagen darüber, dass ihre Ärzte ihnen keine Vorräte verschreiben. Wenn man aber täglich Medikamente benötigt, ist es sehr wichtig, einen 3-, besser 6-Monatsvorrat zu haben, wie o.g. Beispiel deutlich zeigt. Man hat auch nicht nur eine Packung Nudeln vorrätig, wenn man sie täglich verzehrt!
Einige Patient:innen waren gar nicht mehr versorgt, weil sich schlecht informierte Ärzte nicht dazu verpflichtet sahen, sich den Aufwand einer Recherche zu machen. Apotheken lehnten den Bezug aus dem Ausland ab, weil sie ins volle finanzielle Risiko gehen, indem sie Vorkasse leisten. Uns wurde auch berichtet, dass sich Patient:innen weil Ärzte nicht aktiv wurden, dazu entschlossen, die noch verbleibenden Vorräte „zu strecken“, indem eine unabgesprochen erniedrigte Dosis eingenommen wurde, was gesundheitsgefährdend ist.
Insbesondere solche Patient:innen, die nicht in einem Wilson-Fachzentrum versorgt wurden, waren der Ahnungs-/Kenntnislosigkeit ihrer Allgemeinärzte ausgesetzt.
Auch dieses Jahr hatte Heyl bereits Lieferprobleme angekündigt. Der Lohnhersteller hatte die strengen Qualitätsanforderungen anfangs nicht erfüllen können. Glücklicherweise konnte Heyl später melden, dass diese Anforderungen erfüllt werden konnten, bevor eine weitere Lieferunfähigkeit eingetreten ist.
Alternativszenario
Anmerken möchten wir, dass es eine Second Line Medikation gibt. Diese Alternativmedikation kostet ein Vielfaches der First Line-Empfehlung. Das erklärt sich dadurch, dass diese auf dem Wirkstoff Trientin basierenden Medikamente in Deutschland erst vor einigen Jahren zugelassen wurden.
Dies bedeutet für das Gesundheitssystem:
- Perspektivisch finanzielle Mehrbelastung, insbesondere, wenn auf den alternativen Wirkstoff zurückgegriffen werden muss.
Das bedeutet für den Pharmahersteller:
- wurde in HOHE Abhängigkeiten gedrängt
- Dies ist von hohen Hürden getrieben, die Preise NICHT an aktuelle wirtschaftliche Situationen anpassen zu dürfen.
- Dies führt und führte bereits zur monatelangen Lieferunfähigkeit, weil „ganz schnell“ ein neuer Lohnhersteller qualifiziert werden musste.
- Wird Überlegungen anstellen, perspektivisch die Herstellung dieses Präparates Deutschland ganz einzustellen und ins Ausland zu verlagern, wodurch sich neue und angesichts der derzeitigen globalen Lage weitere Versorgungslücken ergeben!
- Wird Überlegungen anstellen, auf die Herstellung ganz zu verzichten.
Fazit: Alle Beteiligten haben ein Problem!“
Bis zum Zeitpunkt der Online-Stellung erhielten wir keine Antwort auf unseren Brief.
Bild generiert durch DALL·E von Chat-GPT.